(SeaPRwire) – 波士頓，2026年1月16日 — Crosswalk Therapeutics, Inc. 是一家專注於為有重大未滿足醫療需求的罕見疾病開發新療法的生物製藥公司，該公司今日宣布已獲得美國黏多醣症協會（National MPS Society）的研究資助，以支持開發用於治療黏多醣貯積症IVA型（MPS IVA，又稱莫爾基奧A症候群）的下一代酶療法。
莫爾基奧A症候群是一種罕見的遺傳性疾病，由半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起，其特徵是進行性骨骼和結締組織疾病。雖然目前有酶替代療法，但長期以來，該療法難以到達骨骼和軟骨，限制了其對導致最大發病率的疾病方面的影響。
獲資助的研究將支持一種融合蛋白的概念驗證研究，該融合蛋白旨在提高酶的性能和向疾病相關組織的遞送。該項目特別專注於解決現有酶療法在骨骼組織中的局限性，目前的治療方法對這些組織的治療效果仍然不佳。
Crosswalk Therapeutics首席執行官Madhu Natarajan博士表示：「莫爾基奧A症候群是一種具有重大未滿足需求的毀滅性疾病，尤其是在骨骼疾病方面。這筆資助使我們的團隊能夠採用一種根本不同的酶療法方法，專注於改進酶的設計和組織遞送，同時利用現代計算方法縮短開發時間，同時保持嚴謹的臨床前研究重點。我們感謝美國黏多醣症協會的支持，以及他們與我們一樣對以患者為中心的研究的承諾。」
美國黏多醣症協會首席科學官Scott Loiler博士表示：「通過我們的資助計劃，我們旨在支持有前景的研究，以解決黏多醣症患者群體中的未滿足需求。這個項目反映了我們對推動科學發展的承諾，這可能為莫爾基奧A症候群患者的未來治療策略提供參考。」
雖然這項工作的最初重點是MPS IVA，但該方法的基本原理旨在為其他溶酶體貯積症的未來項目提供參考，在這些疾病中，組織可及性限制了治療效果。
關於Crosswalk Therapeutics
Crosswalk Therapeutics是一家專注於為有重大未滿足醫療需求的罕見疾病開發新療法的生物製藥公司。如需了解更多信息，請訪問 並在 上關注我們。
消息來源：Crosswalk Therapeutics, Inc
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