GC Biopharma於2025年世界研討會分享罕見疾病藥物研究更新 “`

(SeaPRwire) –   韓國龍仁 , 2025年2月11日 — GC Biopharma，一家韓國生物製藥公司，於2月10日宣佈，其在2025年2月3日至7日在美國聖地牙哥舉行的WORLD Symposium 2025上，發佈了其溶酶體儲積症 (LSD) 藥物管線的開發進展。

WORLD Symposium 2025 是一個國際會議，讓溶酶體儲積症專家分享和交流研究如何更好地治療這些疾病的見解。 

在今年的研討會上，許多演講者分享了罕見疾病研究的最新進展，包括 GC Biopharma 發表的關於其 GM1 伴侶療法「GC2025A」的非臨床研究結果的海報論文，以及針對 Sanfilippo A 型綜合症 (MPS IIIA) 的「GC1130A」。

GM1 伴隨神經病變是一種由β-半乳糖苷酶 1 (GLB1) 酶的自體隱性缺陷引起的退行性神經疾病。這種疾病影響約 10 萬名新生兒中的 1 名，其中大多數人在 6 歲之前出現症狀。目前，尚無有效的治療方法可以治愈或逆轉這種具有毀滅性的疾病的進程，其特徵是癲癇發作和肌肉無力。

在它的海報論文中，GC Biopharma 公佈了其 GM1 候選藥物的令人鼓舞的非臨床試驗數據。結果顯示，在給予 GM1 動物模型口服 7 天後，藥物導致大腦內 GM1 水平顯著降低超過 70%。

該論文繼續分享了 GC1130A（一種 Sanfilippo A 型綜合症 (MPS IIIA) 藥物）的非臨床研究結果。Sanfilippo 綜合症是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由於基因缺陷，肝素硫酸鹽 (HS) 在體內積累，主要導致大腦逐漸且嚴重的缺陷。這種罕見疾病導致大多數患者在 15 歲左右死亡。由於目前沒有批准的治療方法，患者的醫療需求巨大。

在該論文中，GC Biopharma 分享了非臨床研究結果表明，與鞘內注射 (IT) 相比，腦室注射 (ICV) 能有效遞送 GC1130A 至大腦，從而降低 MPS IIIA 病症小鼠模型腦脊液 (CSF) 中的 HS 和神經炎症生物標記物。

GC1130A 是一款 GC Biopharma 與Novel Pharma 合作開發的第一類藥物。GC1130A 目前正在根據各國的 IND 批准，在美國、韓國和日本進行第一階段的多國臨床試驗。

申淑京，GC Biopharma 醫療部門主管表示：「我們將繼續在開發溶酶體儲積症治療方面積累經驗、知識和專長，並將我們的影響力擴展到其他罕見疾病，為患者提供新的治療方案。」 

關於 GC Biopharma

GC Biopharma（前稱 Green Cross Corporation）是一家生物製藥公司，提供拯救和維持生命的蛋白質治療劑和疫苗。GC Biopharma 總部設在韓國龍仁，是全球領先的血漿蛋白和疫苗產品製造商之一，致力於高品質醫療保健解決方案已超過半個世紀。

本新聞稿可能包含 生物製劑 中的前瞻性陳述，這些陳述表達了 GC Biopharma 管理層目前的信念和預期。此類陳述並不代表 GC Biopharma 或其管理層對未來業績的任何保證，並且涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素。除法律或證券交易所規則規定外，GC Biopharma 不承擔更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述或其可能作出的任何其他前瞻性陳述的義務。

GC Biopharma 聯絡人（媒體）

金素熙

全藝琳

那允宰

資料來源 GC Biopharma