(SeaPRwire) – 上海, 2024年12月21日 — YolTech Therapeutics今日宣佈其針對ATTR澱粉樣變性症的I/IIa期臨床試驗YOLT-201（一種第一類CRISPR/Cas9體內基因編輯療法）的最新數據。該試驗已完成對八名參與者的給藥，包括六名患有伴有多發性神經病變的ATTR澱粉樣變性症（ATTR-PN）患者和兩名患有伴有心肌病的ATTR澱粉樣變性症（ATTR-CM）患者，分佈於兩個劑量組。未觀察到3級不良事件 (AE)、劑量限制性毒性 (DLT) 或導致治療中止的嚴重不良事件 (SAE)。
兩個劑量組的所有ATTR-PN參與者都已完成給藥和隨訪。初步數據表明，高劑量組的參與者循環TTR蛋白水平降低超過90%，該療法顯示出強大的安全性和耐受性。
在安全評審委員會 (SRC) 會議期間，研究者與研究贊助者進行討論後，根據現有的安全性和有效性數據，確定較高劑量為最佳生物活性劑量 (OBD)。因此，SRC已決定結束ATTR-PN患者的劑量遞增研究，並直接進入劑量擴展階段，進一步評估YOLT-201在更廣泛患者群體中的治療潛力。
**關於YOLT-201-101研究**
YT-YOLT-201-101試驗是一項多中心、開放標籤、單劑量I/IIa期臨床研究，評估YOLT-201在患有轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性症多發性神經病變 (ATTR-PN) 和轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性症心肌病 (ATTR-CM) 患者中的安全性和耐受性、藥代動力學和藥效學參數。該試驗分兩個階段：第一階段是一項開放標籤、單劑量、劑量遞增研究，旨在確定YOLT-201的最佳生物學劑量 (OBD)；第二階段是一項開放標籤、單劑量、劑量擴展研究，初步評估YOLT-201在OBD下的安全性和初步療效。
**關於YOLT-201**
YOLT-201注射液利用幾種脂質成分，包括可離子化的脂質作為主要賦形劑，包裹mRNA和sgRNA原料，形成脂質納米顆粒 (LNP)。靜脈注射到體內後，血漿ApoE蛋白與LNP顆粒表面結合。表達LDLR受體的肝細胞識別ApoE蛋白並通過內吞作用吞噬LNP，形成內體。內體內pH值的降低促進可離子化脂質與內體膜之間的靜電相互作用，導致膜破裂並釋放mRNA和sgRNA。mRNA在細胞質中與核糖體結合，翻譯編輯蛋白。編輯蛋白與sgRNA結合後進入細胞核。sgRNA將編輯蛋白特異性定位到TTR基因序列，編輯蛋白修飾靶向TTR基因，阻止其正常轉錄成mRNA。這個過程阻止了TTR蛋白的產生，實現了單次給藥即可全面治愈ATTR疾病的目標。
**關於YolTech**
YolTech Therapeutics是一家開創性的基因編輯公司，致力於開發強大的基因編輯藥物來治療患有嚴重疾病的患者，該公司已建立領先的高通量進化平台和創新的LNP遞送系統。它擁有強大的新型Cas和鹼基編輯器發現能力，以及卓越的內部GMP生產LNP生產能力，擁有獨立的知識產權和全球核心專利保護。它已建立了一個包含10多種基因藥物的產品線，重點關注心血管疾病、代謝疾病、傳染病以及更多常見和罕見疾病。其主要資產已獲得臨床試驗許可。
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資料來源 YolTech Therapeutics
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